La terapia génica ha supuesto una revolución en la manera de abordar el tratamiento de las enfermedades humanas, puesto que ha abierto un nuevo horizonte que permite la curación de aquellas para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar sus síntomas. Los importantes descubrimientos acerca de cómo manipular el material genético en el laboratorio y cómo introducir este material directamente en las células suscitaron la idea de que fuera posible aplicar estas metodologías al tratamiento de las enfermedades con componente genético. Así nace la terapia génica, que consiste en introducir un gen en las células de un paciente para corregir un defecto genético.